未来的治疗方法就在365ASIA亚洲版的基因里

Imagine a world where rare or inherited genetic disorders could be cured or prevented by precisely targeting the root causes. 而不仅仅是治疗血液疾病, 视网膜疾病, 神经肌肉疾病和其他疾病, 365ASIA亚洲版会消灭他们.

这就是基因治疗的现状和前景. 但基于基因的治疗打开了更多的可能性, 几乎是无限的潜力, 除了罕见的遗传疾病.

“这是一个新领域,”罗氏制药合作伙伴全球主管詹姆斯·萨布里(詹姆斯Sabry)说. “在很多方面, 这些限制只有科学家们能想到, 这正是罗氏与365ASIA亚洲版当前和未来合作伙伴合作的价值所在.”

这种心态导致了对火花疗法的收购, 位于费城的罗氏基因治疗中心.

“Imagine a world where no life is limited by genetic disease and the ambition of gene therapy to treat or possibly prevent disease is realized for the millions of people living with an inherited condition,杰夫马拉佐说, 火花疗法的首席执行官和联合创始人. “通过在遗传水平上解决一些疾病, 整个人生, 通过释放基因治疗的全部潜力,家庭和365ASIA亚洲版的全球医疗保健系统可能会被改变.”

下一代的开创性药物, 以基因治疗为中心, 正在开辟一条通向真正个性化的全球医疗保健的道路吗. 这是一种积极主动的方法, 通过伙伴合作得到加强, 它寻求以更低的社会成本获得更好的医疗保健.

要理解基因治疗,365ASIA亚洲版应该从基因开始. 细胞是生命的基本单位,每个细胞都包含一套完整的指令或基因. 每个基因编码不同的蛋白质, 或者细胞的“业务目的”和何时使用该基因的管理指令. 365ASIA亚洲版身体的细胞是不同的, and each cell uses only some of the genes based on its needs – immune cells will need genes for proteins like antibodies to fight off infections, 脑细胞将需要编码神经递质的基因, 等等.

但有时365ASIA亚洲版的基因会在代码中出故障, 要么是365ASIA亚洲版出生时从父母那里继承来的, 或者是随着时间的推移,在365ASIA亚洲版自己体内产生的, 这可能会导致疾病, 因为细胞不能正常工作. 在一些继承的案例中, 误差很大, 会导致血友病或亨廷顿舞蹈病等严重疾病. 在其他情况下, 365ASIA亚洲版遗传的差异是人类之间自然变异的一部分, 但会增加365ASIA亚洲版患常见疾病的风险, 比如心脏病或2型糖尿病. 但在365ASIA亚洲版的一生中,基因也会发生突变, 特别是由于在生命周期中累积的错误, 导致疾病, 尤其是癌症.

在未来, 而不是一系列的传统医学治疗,只能控制一些疾病,或终生注射, 注入, 监控, adjustments and ongoing doctor appointments – patients might instead receive gene therapy treatment to fix that glitch.

在这个视频中了解更多关于基因和基因治疗的知识

365ASIA亚洲版细胞中的基因是如何指导身体工作的? 把365ASIA亚洲版的基因想象成一本食谱中的“食谱”. 了解更多!

首先,谈谈基因

虽然基因治疗的前景令人惊叹,但这不会是一件容易或瞬间完成的事. 在365ASIA亚洲版带着基因疾病的伟大疗法走向日落之前, 还有很多挑战需要克服. Some aspects of the science behind gene therapy are uncharted; there will be stumbles, 失望和挫折.

即使在实验室里找到了解决办法, 以携带新的遗传指令的新载体或“信使”的形式进行阻断, 拆掉或接管故障的设备, those breakthroughs must then be meticulously translated to humans and into large-scale production processes that can repeatedly and reliably produce the same medicines in manufacturing facilities.

在某些情况下,未来就是现在. 2019年火花疗法, 位于费城, 成为罗氏的卓越基因治疗中心. The Roche Group’s bold commitment to gene therapy collaborations across the organisation and industry are a stake in the ground: the possibility and potential of using genes to treat or prevent disease now and in the future is one clear path to where the Roche Group and healthcare are headed.

365ASIA亚洲版设想一个没有生命受遗传疾病限制的世界, 要达到这一目标,365ASIA亚洲版需要释放基因治疗的全部潜力.
杰夫马拉佐
火花疗法前首席执行官

通常, the many remaining challenges can be solved by bringing together different scientists and approaches in a partnership. 例如, 罗氏在2020年进行了两项合作,专注于解决这一难题的两个部分. Roche and 火花疗法 are working with 绝妙的疗法 to engineer optimised viral capsids (think of tiny packages that protect, 运输和提供遗传解决方案,),并将机器学习应用于生物学. And a partnership with CEVEC制药 will leverage their expertise in high-performance viral vector production. 病毒载体是将遗传物质导入细胞的工具, 这种合作关系可以使这些病媒的大规模生物制药生产成为可能.

让365ASIA亚洲版的愿景成为现实

他说:“我相信在20或30年内, 基因治疗将代表365ASIA亚洲版行业中最重要的一类开创性药物,”詹姆斯说. “The reason for that is clear: if you can go in and do genetic surgery – by removing malfunctioning or abnormally regulated genes and replacing them with genes that are normally regulated – then you can get to the basis of what causes disease and fix it. 这是版本1.基因治疗的成功率为0, 但365ASIA亚洲版对未来非常兴奋, 365ASIA亚洲版与Spark等具有开拓性的公司合作,使这一愿景成为现实.”

If you can go in and do genetic surgery – by removing malfunctioning or abnormally regulated genes and replacing them with genes that are normally regulated – then you can get to the basis of what causes disease and fix it.
詹姆斯Sabry
罗氏制药合作全球负责人

今天已经, there is initial evidence that gene therapy could change the lives of patients with certain diseases by introducing a working gene to step in and do the job of a malfunctioning one. 但是在版本2中.0 or 3.0, 基因疗法包括取出一个基因,用另一个基因替换它, 就像基因层面的手术, 或者通过添加新基因来产生一种具有治疗作用的蛋白质, 就像针对致病目标的载体化抗体药物.

火花疗法是美国的第一家公司.S. 在其强大的研究、商业和制造能力的支持下,推出一种基因疗法. 经过一段时间的追求,罗氏和斯帕克结盟了 期货 . 2019年12月收购后, Spark在费城仍然是自治的, 戴头盔的,杰夫, 8年前是谁联合创办了这家公司. Chief Scientific Officer Federico Mingozzi leads further discovery and pre-clinical development of novel gene therapies.

最终, 医学的未来将是各种补充方法的结合, 费德里科•说, 包括小分子, 大分子, 还有可编程疗法,包括基因疗法, 细胞疗法, 细菌疗法和rna疗法. 火花疗法是365asia的一个组成部分.

费德里科说:“公司在被收购后非常兴奋. “365ASIA亚洲版仍在努力开发基因疗法, 但365ASIA亚洲版也越来越多地与罗氏的同事合作. 这太棒了,因为它为开发改变生命的药物创造了新的机会. 结合能力是加速新疗法发展的一个好方法. 这是我热爱的工作的一部分,也是我每天工作的动力.”

前面的路很艰难

365ASIA亚洲版的科学家分享他们的愿景和希望,基因治疗的无限可能性和潜力

Azad Bonni,罗氏pRED神经科学和罕见疾病全球负责人

亨廷顿氏舞蹈症, 例如, 基因疗法可能导致更快更广泛地治疗目标——这种特定疾病的根本原因. 到达目标的速度和准确性可能会减缓疾病. 早期或甚至在疾病开始之前减缓疾病的潜力确实令人兴奋.”

Aviv Regev, Genentech gRED全球负责人

“基因疗法是一种‘可编程’疗法,它允许365ASIA亚洲版重写细胞程序. 为此,365ASIA亚洲版需要伟大的目标, 以及对疾病中哪些细胞和组织是目标的深刻理解. 基因泰克研究与早期发展(gRED)的科学家利用了所有这些领域的优势, 而机器学习等强大的计算方法可以帮助365ASIA亚洲版更快地实现这一目标.”

Sylke Poehling,罗氏pRED治疗模式全球主管高级副总裁

“基因治疗是365ASIA亚洲版未来愿景的基石, 它为365ASIA亚洲版的科学家创造了几乎无限的可能性来开发新的变革性药物. Combining our strengths with partners and collaborators who share our vision and passion of targeting disease at a genetic level, 365ASIA亚洲版有希望让医疗保健——以及全球健康——变得更好.”

全球主管芭芭拉Lueckel研究技术,罗氏制药公司合作

“为了推进科学,365ASIA亚洲版需要思考不可能的事情. 通过联系罗氏和365ASIA亚洲版合作的生物技术领域最聪明的人才, we are continuously pushing the boundaries to find innovative solutions to the challenges we need to overcome to hopefully make gene therapy a reality for a broad range of patients."

费德里科·明戈齐,火花疗法公司的首席科学官

“基因疗法改变人生的目标是创造一种单一的治疗干预手段. 当涉及到对病人生活的潜在影响时,这绝对是革命性的. 关于基因治疗患者的长期安全性和有效性的新数据是有希望的, 因为它表明,随着时间的推移,它有可能取得持久的效果. 治疗和预防疾病的潜力, 而不是治疗或维持, 是365ASIA亚洲版的激情和什么驱使365ASIA亚洲版前进.”

罗氏pRED全球主管鲍伟谦

“如果你相信科学突破的力量和速度, 在365ASIA亚洲版的有生之年,365ASIA亚洲版可以看到基因疗法被广泛用于治疗患有单一基因疾病的患者. 也就是说,在你出生前,你已经完成了基因组测序. 如果你有遗传缺陷, 然后365ASIA亚洲版会很快为你做一个基因治疗, 给你, 你就会痊愈.”

未来的一瞥

今天的医疗保健使用传统药物,以蛋白质为目标来控制或治疗疾病. 但是基因治疗会影响编码蛋白质的基因, 用这种方式利用基因来治疗或有朝一日甚至预防疾病.

基因可以通过不同的方式传递到细胞中. 从一开始, 火花疗法专注于腺相关病毒(AAV)载体, 哪些是从自然界发现的病毒中提取的. 病毒载体利用病毒固有的能力进入细胞, 携带着治疗基因. aav作为传递基因的“信使”是一个很有吸引力的选择, 因为它们被认为是安全的, 稳定并保持细胞完整.

有一天,, gene therapy could become a common approach to use the human body itself as a manufacturing site for therapeutic proteins that we design. 而不是像罗氏这样的公司大规模生产蛋白质, 高科技生产设备, 蛋白质疗法将非常本地化,可以在你的肝脏中“制造”, 例如, 或者在你大脑中的神经胶质细胞中.

“基因疗法允许365ASIA亚洲版做什么, 潜在的, 是用人体吗, 作为365ASIA亚洲版自己的专业生物工厂, 365ASIA亚洲版可以利用被编程的基因来生产蛋白质和治疗慢性疾病的抗体,Sylke Poehling说, 高级副总裁, 全球主管, 治疗模式, 罗氏药物研究 & 早期发展. “These are the ways we're thinking about how we can all come together to complement and push the boundaries of what we're currently doing.”

有一天,, gene therapy could become a common approach to use the human body itself as a manufacturing site for therapeutic proteins that we design.
预防作为一项投资

超越了对下一层次科学的推动, 开拓性的医学也需要思维方式的转变, 在成本方面, 从被动的医疗保健解决方案转变为主动的, 就像基因治疗. Most health systems today diagnose and treat patients in later stages of disease and are built on treatments for chronic conditions.

“如果你做了冠状动脉搭桥术,就会发生这种情况, 或者通过手术切除阑尾, 但在未来,它将是基因手术,可以更早发生,鲍伟康说, 全球主管, 罗氏药物研究 & 早期发展. “这扩展了365ASIA亚洲版对药物的认识, 在使用和获得治疗的便捷性方面,它对医疗系统有着巨大的影响, 在治疗的经济学方面也是如此.”

The cost of healthcare – not only financial but also in quality of life for the patient – is traditionally borne over years (sometimes decades) of treatments or anatomic surgery. 基因疗法有可能改变这一局面, 加上诊断的费用, 预先治疗或预防, 作为对减少慢性疾病和提高未来生活质量的投资. This will require collaboration with health systems across the globe to allow for innovative payment models that ensure the promising science of gene therapy can ultimately reach patients.

365ASIA亚洲版设想一个没有生命受到遗传疾病限制的世界, 要达到这一目标,365ASIA亚洲版需要释放基因治疗的全部潜力,”杰夫说.

“这样做, 365ASIA亚洲版正在探索拓宽现有渠道的方法, which is focused on monogenic diseases – diseases caused by a variation in a single gene – and on three main target tissues: the eye, 肝脏和中枢神经系统,”费德里科•说.

未来的目标? 不仅扩展到其他治疗领域, 但也适用于更复杂的疾病, 在什么情况下,多个基因各占一小部分风险, 基于人类群体中常见的变异. 底线, 费德里科•说, 将更多的基因疗法带给更多的病人来改变临床结果吗, 并最终使医疗保健变得更好.

基因疗法如何起作用

通过整合的基因治疗平台, 火花疗法 是一个完整的, 一家致力于将遗传疾病患者的基因转化为药物的商业公司, 包括视网膜疾病和肝脏疾病,如血友病和溶酶体储存疾病, 和神经退行性疾病, 使用腺相关病毒载体. Spark has four programs in clinical trials and is creating the path to a world where no life is limited by genetic disease.

开拓合作关系

365ASIA亚洲版的一些合作伙伴见面,他们与365ASIA亚洲版分享通过基因治疗改变医疗保健的愿景.

CEVEC制药 :高性能细胞技术的领先供应商,用于制造先进的生物治疗药物&D到制造规模.

绝妙的疗法 :利用人工智能设计下一代腺相关病毒载体, 并与罗氏和Spark合作,开发针对更大患者群体的基因疗法.

Sarepta疗法 :一家全球性的生物技术公司, partnering with Roche on an urgent mission: to engineer precision genetic medicine for rare diseases that devastate lives and cut 期货 short, 包括杜氏肌萎缩症.

4 dmt : A gene therapy company with a transformative discovery platform that enables a “disease first” approach to product discovery and development, allowing customized adeno-associated virus vectors to target specific tissue types associated with the underlying disease.

卓越基因治疗中心

Roche is committed to driving groundbreaking scientific and technological advances that have the potential to transform the lives of patients worldwide. 但365ASIA亚洲版 一个人做不到吗 了解为什么365ASIA亚洲版是第一. 选择一个伴侣,以及365ASIA亚洲版在伴侣和365ASIA亚洲版 感兴趣的领域 , 包括减少/消除免疫原性, 特异性启动子, 细胞特异性表达电路, 基因调控技术, 病毒性交付, 基因治疗资产, 特别是在神经科学, 眼科及罕见疾病.

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